上海2025年3月4日 /美通社/ -- 由生成式人工智能（AI）驱动的临床阶段生物医药公司英矽智能，和专注于中枢神经系统药物开发和商业化的生物医药公司元羿生物于近期宣布达成战略研发合作。双方将在新型中枢神经系统（Central nervous system, CNS）疾病疗法的早期研发阶段开展合作，重点针对指定潜在靶点，从零开始开发小分子抑制剂，直至推进至临床前候选药物提名。 

此次合作中，双方将结合英矽智能前沿生成式人工智能药物发现平台Pharma.AI及广泛药物研发经验，与元羿生物专业科学研究成果及积累的专有数据资产，关注具有穿透血脑屏障（Blood-brain barrier, BBB）潜力的小分子抑制剂的开发，共同为CNS疾病领域带来变革性的创新治疗方案。通过利用先进的人工智能技术，双方的合作旨在拓展全球患者的治疗选择、并优化临床获益。

元羿生物是一家以CNS药物开发为专场的生物医药公司，凭借对复杂生物通路的深入理解和对靶点生物学的重视，该公司专注提供变革性解决方案。基于过去的研究合作与科研成果转化，元羿生物已成功研发多款创新疗法。

英矽智能于2016年在同行评议期刊中首次描述了使用生成式人工智能设计新分子的概念，随后成功开发商业化Pharma.AI平台。自2021年来，该平台支持了英矽智能自主搭建的30余条自有管线，其中10个药物分子已获得临床试验批件，为人工智能驱动的药物发现和开发树立了标杆。CNS是英矽智能关注的关键疾病领域之一。

元羿生物创始人兼首席执行官陈小祥博士表示，"随着多条管线进入临床阶段，我们期待进一步扩大针对CNS疾病的治疗组合，此次与英矽智能的合作有望助力这一愿景。在英矽智能创新人工智能平台的支持下，元羿生物在CNS生物学和临床开发方面的专业知识有望为治疗范式的转变做出更大贡献。"

英矽智能创始人兼首席执行官Alex Zhavoronkov博士表示，"我很高兴看到此次合作的达成，它标志着人工智能在药物发现领域迈出展现变革性潜能的又一步。通过此次合作，我们将进一步验证生成式人工智能技术与细分领域专业知识的结合，如何为CNS疾病治疗带来新的解决方案，尤其是克服血脑屏障穿透性挑战。"

近期，英矽智能宣布提名可穿透血脑屏障的NLRP3抑制剂ISM8969，用于治疗包括阿尔茨海默病和癫痫在内的炎症相关疾病，进一步丰富了英矽智能针对CNS疾病和衰老相关疾病的产品组合。通过整合先进的AI和自动化技术，英矽智能在实际应用案例中展现出效率提升，为AI驱动的药物研发树立了标杆。与传统药物研发通常需要2.5-4年的时间周期相比，英矽智能在2021至2024年间的自研项目，从立项到提名临床前候选药物（PCC）的平均耗时为12-18个月之间，每个项目仅需合成和测试约60-200个分子，从PCC到IND-enabling阶段的成功率达到100%。 

2024年初，英矽智能在Nature Biotechnology发布论文，介绍了领先自研AI药物ISM001-055从人工智能算法到II期临床试验的整个研发历程。该候选药物具有人工智能发现的靶点和人工智能设计的结构，针对其进行评估的一项IIa期临床试验（NCT05938920）于近期发布积极初步结果。数据表明，ISM001-055在用药12周后显示出全剂量组中的良好安全性和用力肺活量（FVC）的剂量依赖性药效趋势。