Neu-REFIX Beta葡聚糖获得美国FDA罕见儿科疾病和孤儿药认定,可用于治疗杜氏肌营养不良症
罕见疾病研究可帮助人们深入探索自身免疫性疾病和银屑病。
日本生产的Neu REFIX Beta葡聚糖已获得美国食品药品监督管理局(US FDA)罕见儿科疾病认定(RPDD)和孤儿药认定(ODD),可用于治疗杜氏肌营养不良症(DMD)。这些认定有助于将在日本和印度进行的临床前和临床研究进展推向美国的临床试验,以获得FDA批准。
本新闻稿包含多媒体。此处查看新闻稿全文: https://www.businesswire.com/news/home/20240920912040/zh-CN/
Neu-REFIX Beta 1,3-1,6葡聚糖是由黑酵母菌的N-163菌株产生的一种胞外多糖,是一种不含过敏源的口服食品补充剂,其安全性已得到了证实,在治疗DMD方面具有以下潜力:
- 单独使用时缓解了mdx小鼠的骨骼肌炎症和纤维化
- 在45天内,增强了mdx小鼠的肌肉再生能力
- 在临床前研究中降低了疲劳评分
- 作为辅助治疗手段与不同的标准治疗方案联合使用时,在临床上被证明是安全的
- 在为期45天的临床研究中,表现出提高血浆抗肌萎缩蛋白水平的功效
- 在为期六个月的临床试验中,安全阻断了疾病进展
- 帮助DMD患者实现了有益的肠道微生物组重建
- 改善了LGMD患者的临床治疗效果
- 缓解了mdx小鼠心肌纤维化
这项研究自2009年开始,已在多个同行评审的期刊和会议上发表了研究成果,包括Asian and Oceanian Myology Center - Japan Muscle Society联合会议AOMC-JMS 2024。
DMD是一种罕见的遗传性疾病,每5000名男婴中就会有一人受到影响,在美国有近5万名患者。Neu-REFIX在DMD这一罕见疾病中的抗炎潜力为进一步扩大研究铺就了道路,例如,研究将其作为疾病改良佐剂,用于治疗多发性硬化症等自身免疫性罕见疾病以及银屑病等常见皮肤疾病。
Neu-REFIX是一种由日本生产的食品补充剂,自2018年开始上市,根据日本标准被归类为食品补充剂。它不是治疗疾病的药物,也不是诊断或预防疾病的用药。研究结果不应被解读为医疗建议。发布此信息是为了获得相关组织的支持,以进行临床试验并获得监管机构的批准。获得RPDD和ODD认定并非获得批准,这是一种方法验证方式,具有市场独占期、获得资金支持和研究支持以及加快进展等诸多优势。
- 福州三姐妹花组团做白内障手术,告别雾里看花,约定再一起跳广场舞——福州爱尔
- “金领冠重庆守护之夜”来了,当张杰粉丝也太爽了吧!
- Io Therapeutics, Inc., presented data from studies of IRX4204, the company's phase II clinical
- 长广溪智造车规级高速协作机器人,撬动汽车行业万亿市场!
- 淘宝·山西年货节:共赴特色文化盛宴
- 平安养老险安徽分公司聚焦适老助老 展现服务温度
- 充分发挥保险“减震器”与“稳定器”功能,中国人寿让保险“大有作为”
- 【2024年度医学最具影响力人物报道】 当代国医大师—周文程
- 寻迹溯源相互制发展,中财保险学院师生走进信美相互人寿
- 广西隆林各族自治县者保乡践行“千万工程”推进农文旅深度融合
- 腾达科技2024年半年报披露:内销市场强势增长,未来可期
- SLB和Palo Alto Networks扩大合作以加强能源行业的网络安全
- 千寻位置智能驾驶量产提速:北斗高精定位系统“上车”超100万辆
- Getac新一代F110、 K120平板计算机 升级效能助力强固产业数字转型
- A new prize for the Monaco Energy Boat Challenge to encourage sustainable yachting
- 汪小敏巡回演唱会开年再度开启,深圳、珠海两站火力全开
- 从艳彩山水到艳彩艺术 薛永年:郭泰来艳彩艺术填补了中国美术史的空白
- 漫库×FF7主题快闪活动圆满落幕,开启二次元文化新篇章
- 耳鸣耳聋难治愈?上海健桥医院耳鼻喉科中西医结合开拓治疗新局面
- 千金难买时光驻,W+(端粒塔)抗衰胶囊风靡国内已婚男士精英圈
- 【望京之星】望京商务区何以被时代“严选”?
- Xsolla Curine Academy 将在科伦坡举办 Global Game Jam 2024 盛会
- 《一周的日记》温暖开播 SNH48王奕周诗雨携手开启新疆之旅
- 卢冠廷“2024首届影视音乐盛典”获荣誉 诚挚音乐作品诉说影视故事
- Instagram自动私信工具,ins批量群发神器,ig粉丝采集软件/ins协议号商
- 春游江淮 请来池州 | 来文宗古村 体验一次别开生面的茶农生活~
- 全国统一大市场城乡应急物资服务站工程启动仪式在河南举行
- 95花遗珠黄昊月:气质出众演技能打,崭露头角引期待
- Mechanics & Farmers Bank Using nCino’s Cloud Banking Platform to Effectively Deliver on its Miss
- 喜报!神州医疗获评“医疗大数据与人工智能行业2023年度企业”
推荐
- 周星驰新片《少林女足》在台湾省举办海选,吸引了不少素人和足球爱好者前来参加 周星驰新片《少林女足》在台湾省举办海选,吸 资讯
- 中国减排方案比西方更有优势 如今,人为造成的全球变暖是每个人都关注的问 资讯
- 男子“机闹”后航班取消,同机旅客准备集体起诉 1月4日,一男子大闹飞机致航班取消的新闻登上 资讯
- 看新东方创始人俞敏洪如何回应董宇辉新号分流的? (来源:中国证券报) 东方甄选净利润大幅下滑 资讯
- 透过数据看城乡居民医保“含金量” 缴费标准是否合理? 记者从国家医保局了解到,近期,全国大部分地区 资讯
- 海南大学生返校机票贵 有什么好的解决办法吗? 近日,有网友在“人民网领导留言板&rdqu 资讯
- 产业数字化 为何需要一朵实体云? 改革开放前,国内供应链主要依靠指标拉动,其逻 资讯
- 国足13次出战亚洲杯首次小组赛0进球 北京时间1月23日消息,2023亚洲杯小组 资讯
- 一个“江浙沪人家的孩子已经不卷学习了”的新闻引发议论纷纷 星标★ 来源:桌子的生活观(ID:zzdshg) 没 资讯
- 新增供热能力3200万平方米 新疆最大热电联产项目开工 昨天(26日),新疆最大的热电联产项目—&md 资讯