• 基于DESTINY-Lung05和DESTINY-Lung02的研究结果，优赫得®对既往接受过治疗的HER2突变晚期NSCLC患者带来具有临床意义的改善。
• 此次适应症获批主是优赫得®两年内在华获批的第四个重磅新适应症。
• 肺癌新适应症获批意味着优赫得®继乳腺癌、胃癌拓展至第三个肿瘤疾病治疗领域，同时也标志着第一三共在中国正式进军肺癌领域。

上海2024年10月14日 /美通社/ --  2024年10月9日，由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化的针对 HER2 靶向抗体偶联药物（ADC）优赫得®（ENHERTU®，注射用德曲妥珠单抗，Trastuzumab deruxtecan，T-DXd）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准单药用于治疗存在HER2（ERBB2）激活突变且既往接受过至少一种系统治疗的不可切除的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，该适应症是基于单臂临床试验的结果给予的附条件批准，其完全批准将取决于开展的确证性试验的临床获益。此次批准标志着优赫得®成为目前中国首个且唯一的肺癌HER2靶向治疗方案[1]，也意味着中国HER2突变晚期NSCLC从此步入精准治疗时代。

优赫得®是一款由第一三共研制的靶向HER2抗体偶联药物（ADC），并在全球范围内由第一三共和阿斯利康联合开发和商业化。2023年2月21日，优赫得®正式获得国家药监局的批准上市。此次获批是优赫得®在中国获批的第四个重磅新适应症，也意味着优赫得®在乳腺癌、胃癌后，在中国正式拓展至第三个实体肿瘤肺癌领域，彰显出其在不同肿瘤领域治疗的巨大潜力。

此次附条件获批是基于DESTINY-Lung02和DESTINY-Lung05 Ⅱ期临床试验的积极结果。此前，基于DESTINY-Lung02的阳性结果，优赫得®已先后获得美国和欧盟的批准上市，成为全球首个用于治疗HER2突变转移性非小细胞肺癌患者的靶向药物，并获得美国国立综合癌症网络（NCCN）指南和中国临床肿瘤学会（CSCO）指南的一致推荐[2],[3],[4]。在该试验中，HER2突变转移性NSCLC患者的确认的ORR为49.0%（95%置信区间[CI]：39.0-59.1），包括1例CR和49例PR。中位缓解持续时间（DoR）为16.8个月（95% CI：6.4-NE），中位无进展生存期（mPFS）为9.9个月（95% CI：7.4-NE），中位总生存（OS）为19.5个月（95% CI ：13.6-NE）。

基于DESTINY-Lung05 Ⅱ期临床试验结果显示，优赫得®用于治疗中国HER2突变的晚期肺癌患者与全球总体人群的获益趋势一致，经独立中心审查（ICR）评估的主要研究终点客观缓解率（ORR）达到58.3% (95% CI: 46.1-69.8)，包含1例CR和41例PR。且在DESTINY-Lung02和DESTINY-Lung05临床试验中均未发现新的安全性问题。

肺癌是我国发病率和死亡率第一的恶性肿瘤。全球超过三分之一的病例在中国，2022年中国肺癌新发病例超过100万，死亡人数超过73.3万[5],[6]。NSCLC 是最常见的肺癌形式之一，大多数患者被诊断时已是晚期，预后特别差[7]，其中约2% - 4%的NSCLC患者肿瘤具有HER2突变[8],[9]。

在优赫得®获批之前，国内尚无任何HER2靶向药物获批用于NSCLC治疗[1]。由于缺少针对性治疗手段，目前治疗选择以化疗、免疫治疗及抗血管生成治疗为主，对HER2突变NSCLC的疗效有限。因此与其他常见突变（如EGFR/ALK/ROS1）的NSCLC患者相比，HER2突变患者的整体疗效较差，预后不良，亟待更有效的临床治疗选择。

随着优赫得®的获批，非小细胞肺癌HER2突变患者从此有了更精准的靶向治疗选择。因此，HER2检测尤为重要，在疾病诊疗早期就进行全面的基因检测不仅有助于早期识别出这类特殊患者群体，也为后续的个性化治疗方案提供了科学依据。国内外多项临床指南均明确建议对非小细胞肺癌患者进行HER2突变检测，中国专家共识亦指出，在对NSCLC患者进行基因检测时，HER2突变应与已知的重要驱动基因如EGFR、ALK、ROS1等一并纳入常规筛查流程，并提倡尽早开展，以便于尽早制定合适的治疗策略[10]。

DESTINY-Lung05研究的首席研究者、吉林省癌症中心主任、吉林省肺癌诊疗中心主任、国际肺癌联盟（IASLC）罕见肿瘤专委会委员程颖教授表示："在中国，尽管近年来非小细胞肺癌的治疗已取得了许多突破，但 HER2 突变肺癌患者的治疗选择却很少，而且尚未有针对这类型突变的药物。德曲妥珠单抗肺癌适应症的获批能为这类患者提供至关重要的新型靶向治疗。"

第一三共亚洲及中南美地区负责人長尾公則先生表示："一直以来，我们秉承着将优赫得®这一革命性的抗体药物偶联物带给更多中国患者的承诺，特别是那些之前未能享受到HER2靶向治疗的患者群体。继去年优赫得®在中国首次批准HER2阳性转移性乳腺癌适应症，到今年8月HER2阳性转移性胃癌适应症获批后，我们在仅仅2个月的时间里又迎来了优赫得®HER2突变非小细胞肺癌适应症获批。此次获批不仅标志着我们在中国市场的又一项重大进展，更是优赫得®在多种HER2可靶向肿瘤治疗领域显著疗效的有力证明。"

第一三共（中国）总裁内田祥夫先生表示："优赫得®HER2突变非小细胞肺癌适应症的获批，标志着第一三共在中国市场正式进入第三个实体肿瘤治疗领域，这也是继今年8月HER2阳性胃癌新适应症成功获批后优赫得®的又一个里程碑。作为第一三共在中国肺癌治疗领域的初次亮相，优赫得®将为中国肺癌患者提供一种全新的精准治疗方案，开启肺癌治疗新篇章。未来，第一三共将在肿瘤领域继续深耕、加速引入全球创新药物同时，继续拓宽肿瘤治疗药物产品组合，以满足更多中国癌症患者未被满足的治疗需求。"

第一三共（中国）开发总部总经理绪方恒晖博士表示："此次获批，从递交申请到获得批准仅用时8个月，这一速度的实现，充分体现了我们加快创新药可及的决心。随着DESTINY系列临床试验的深入开展，优赫得®在HER2阳性肿瘤领域持续展现出了多元的治疗效果，为多个癌种患者提供了改变临床实践治疗选择的可能性。依托我们独有的DXd-ADC技术平台，第一三共将继续帮助患者实现肿瘤细胞高度精准打击，持续为患者带来切实的生活质量的改善和提升。"