在“健康中国2030”战略蓝图指引下，国家层面对生物医药创新的全链条支持政策持续深化落地。从优化审评审批，到鼓励源头创新与成果转化，一系列举措为产业升级注入了强劲动能。与此同时，资本市场对创新药板块信心回暖，跨境授权合作（License-out）屡创新高，展现出市场对本土创新力量的认可。值此产业加速转型的关键阶段，国内源头创新领航企业微芯生物于2025年8月18日在上海成功举办“源头创新·布局全球”创新研讨峰会，汇聚国内顶尖临床机构研究者、投资人与行业专家，聚焦肿瘤、代谢等重大疾病领域，深入解读AI技术在新药研发中的应用，探讨中国原创新药的研发路径与未来方向。

AI+核心技术平台：源头创新的“中国引擎”

在全球生物医药产业智能化转型浪潮中，人工智能技术正深刻重塑药物研发范式。作为中国AI for R&D领域的先行者，微芯生物自创立之初便前瞻性地将药物发现与前沿生物学技术深度融合，依托微阵列基因芯片技术积累“疾病－基因－药物”关系海量数据，构建起全链条自主闭环的核心技术体系。微芯生物首席科学官潘德思博士在峰会上详解了该平台的最新进展。深度融合AI技术的平台，在分子设计与结构优化、成药性评估、临床开发策略制定及综合风险控制等关键环节提供更优支持，提升了原创新药分子的发现效率，为诞生具有全球竞争力的突破性疗法奠定了坚实的技术基础，成为支撑微芯生物持续产出First-in-Class药物的“创新引擎”。

攻坚肿瘤治疗瓶颈：多机制协同开辟抗癌新战场

面对肿瘤这一威胁人类健康的重大顽疾，尽管治疗手段不断丰富，患者的长期生存获益与生活质量仍有巨大提升空间。微芯生物依托其核心技术平台，正积极布局多机制协同的抗肿瘤创新解决方案。其核心产品西达本胺与免疫疗法（IO）联用，在国内外临床研究中展现出攻克免疫难治性肿瘤的显著潜力，相关注册临床研究正在全球推进。与此同时，新一代免疫激活抗体偶联药物NW001、小分子PD-L1抑制剂CS23546等创新产品梯队正在形成，为肿瘤免疫治疗提供更多可能性。针对素有“癌王”之称的胰腺癌，微芯生物开发的多靶点激酶抑制剂西奥罗尼联合AG方案（白蛋白紫杉醇+吉西他滨）一线治疗晚期胰腺导管腺癌的Ⅱ期研究表现亮眼。复旦大学附属肿瘤医院的研究者在会上介绍，该联合方案初步数据显示出良好的抗肿瘤活性和可控的安全性，为生存期极短的胰腺癌患者带来了新的治疗希望。此外，微芯生物在肿瘤微环境调控、协同致死、靶向化疗等多个前沿方向均有深度研发布局，部分项目已进入全球临床开发阶段，展现出应对肿瘤复杂性的多维策略。

深耕代谢疾病领域：从基石药物到下一代减重新星

代谢性疾病作为另一大公共卫生挑战，同样需要创新解决方案。微芯生物在该领域已成功研发全球首个过氧化物酶体增殖物激活受体（PPAR）全激动剂西格列他钠。其在糖尿病临床应用及代谢相关脂肪性肝病（MAFLD）的临床研究中表现优异，树立了“糖肝共管”的治疗新标杆。面对日益严峻的全球肥胖问题，以及现有以GLP-1R激动剂为代表的肠促胰素（incretin）类药物在肌肉流失、体重反弹、胃肠道副作用、中枢神经不良反应及给药便捷性等方面的局限，微芯生物将目光投向下一代高质量减重药物。对此，早期研发中心负责人山松博士在会上介绍了基于核心技术平台布局高质量减重领域的First-in-Class小分子药物。其中，不影响食欲的非肠促胰素（non-incretin）路径小分子药物CDCS28在临床前研究中展现出良好的单药减重效果、优异的体重维持能力以及较高的肌肉保有率潜力，有助于规避潜在的中枢神经相关风险，为解决现有减重疗法的痛点提供了新的可能方向。

拓展前沿领域：神经退行与自身免疫疾病多点开花

微芯生物的源头创新研发正积极延伸至神经退行性疾病、自身免疫疾病等存在巨大未满足临床需求的蓝海。在阿尔茨海默病领域，微芯生物聚焦于该病最强的遗传风险因子——载脂蛋白E4（ApoE4），启动了全球首个针对此靶点的小分子药物CDCS04的开发项目，利用AI辅助设计+化学基因组学平台发现了系列候选分子，这些分子具有高血脑屏障通透性和良好的体内安全性。据介绍，在临床前模型中，它们显示出对ApoE4细胞神经轴突生长的保护作用，并能显著降低模型动物大脑皮层和海马区的致病蛋白Tau的磷酸化水平。在自身免疫疾病方面，微芯生物布局了新一代高选择性酪氨酸激酶2（TYK2）变构抑制剂CS32582。该分子在I期临床研究中已展现出优异的体内药效学特征，其相对适中的半衰期被认为提供了更宽阔的治疗窗口，为其未来在银屑病乃至更广泛适应症的拓展奠定了良好基础。此外，针对动脉型肺动脉高压（PAH）、间质性肺病相关性肺动脉高压（PH-ILD）、特发性肺纤维化（IPF）等难治性纤维化疾病，其自主研发的高效选择性双靶点抑制剂CS1011（靶向PDGFR和CSF-1R）在多种动物模型中疗效超越现有标准治疗药物。其作用机制旨在阻断驱动纤维化的关键细胞（成纤维细胞与炎症巨噬细胞）间的相互作用，从病理根源上寻求改善。

构筑创新生态：彰显中国医药全球担当

微芯生物创始人、董事长鲁先平博士在峰会中强调，公司始终专注于开发针对重大疾病、具有全球专利保护和临床独特效果的原创新分子实体。从西达本胺、西格列他钠两款全球First-in-Class药物的成功上市并惠及中国、中国台湾及日本患者，到如今依托AI赋能的整合式技术平台孕育出的丰富且极具潜力的在研管线，微芯生物的发展轨迹清晰印证了中国药企在源头创新上的厚积薄发。本次“源头创新·布局全球”峰会不仅是对微芯生物自身研发成果的一次集中呈现，更是中国生物医药产业生态日趋完善、创新能力持续突破的生动缩影。

在政策、资本、人才与核心技术的共振赋能下，以微芯生物为代表的中国创新药企，正以“立足中国，惠及全球”为使命，以扎实的科研突破和前瞻性的战略布局，不断挑战重大疾病治疗壁垒，为提升全球公共健康水平，贡献日益重要的中国智慧与中国方案。