这款新获批的鞘内基因治疗为受SMA影响的儿童和成人拓宽了改变人生的治疗选择

Medcare Women & Children Hospital成功为来自土耳其的三岁患儿Hulus实施了一项开创性的脊髓性肌萎缩症(SMA)鞘内基因治疗。这一里程碑式的成就使Medcare跻身全球首批向年龄较大的国际患者提供该创新治疗的私立医疗服务机构之列，突破了此前存在的年龄和体重限制。

SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，会导致负责运动和呼吸的肌肉逐渐无力。通过递送功能性SMN1基因，这项新获批的一次性治疗方案可从根本上针对遗传病因进行治疗。

对于此前日常生活依赖高强度物理治疗和水疗的Hulus而言，Medcare提供的这项治疗为他带来了摆脱终身注射的新希望。他的父亲Mustafa表示，尽管经过多年康复治疗，但这项基因治疗让他重新燃起了希望，期待儿子能获得更高的独立性和生活质量。

Medcare Hospitals & Medical Centres集团首席执行官Shanila Laiju博士表示：“这是该地区SMA治疗领域的决定性时刻。此前因种种原因无法接受基因治疗的患儿家庭，现在终于能获得这项革命性的疗法，它将显著改善患者的治疗效果。这体现了Medcare长期以来对罕见病患儿的承诺，而专业的医疗技术和先进的基础设施为这份承诺提供了坚实支撑。”

自2020年以来，Medcare已为超过180名SMA患儿提供治疗，接待了来自伊朗、土耳其、尼泊尔、罗马尼亚、俄罗斯、哈萨克斯坦、吉尔吉斯斯坦、乌克兰、白俄罗斯、黎巴嫩、印度和埃塞俄比亚等国的家庭，进一步巩固了迪拜作为全球医疗旅游和儿科基因治疗战略枢纽的地位。

儿科神经科顾问Vivek Mundada博士表示：“年龄较大、体重较重的患者现在也能从这项变革性治疗中受益。这标志着SMA治疗的重心已从婴儿存活，转向维护年龄较大患者的运动能力、独立性和呼吸功能。”

Medcare采用多学科协作模式为SMA患者提供治疗，团队涵盖神经科、呼吸科、骨科、康复科、遗传咨询科专业人员，并为国际患者提供长期随访服务。

作为Aster DM Healthcare旗下机构，Medcare与阿联酋的医疗旅游愿景保持一致，持续投资先进技术、专业诊疗单元和临床人才，为包括脊髓性肌萎缩症在内的罕见病和复杂疾病患者提供及时、高质量的医疗服务。

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在阿联酋迪拜Medcare Royal Hospital接受鞘内基因治疗的全球首位国际患者与父母及医院团队合影。（照片：AETOSWire）

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