迪拜Medcare皇家特殊病医院（MRSH）成为全球首个为成人脊髓性肌萎缩症（SMA）患者提供新获准上市的鞘内基因疗法（Itvisma）的非美国医院。最近该院为一名22岁的埃及患者提供了这种一次性的治疗。这名患者已确诊该疾病18个月，人生大部分时间都不得不在轮椅上度过。

去年，Medcare成为全球首个为一名四岁国际SMA患者提供新获准上市的Itvisma的医疗服务机构。

SMA是一种罕见的神经肌肉疾病，会导致肌肉逐渐变弱并失去行动能力，影响行动、呼吸和吞咽。直到目前，SMA基因疗法的进步主要限于两岁以下儿童。Medcare现为可为两岁以上的患者提供新获批基因疗法治疗。

对于这项先进治疗，Medcare医院及医学中心集团首席执行官Shanila Laiju指出：“我们相信将SMA治疗扩展到成年人可以改变中东乃至全球数千人的生命。经诺华公司认可，Medcare引进Itvisma强化了我们在治疗更高年龄SMA患者领域的探索者角色。全球10,000名新生儿中有1名不幸罹患SMA，DMD更影响着全球300,000男孩。迄今为止，Medcare已经治疗了来自中东、非洲、亚洲以及欧洲的超过190例SMA患者和20例DMD患者。”

Medcare的多学科团队在该院基因疗法临床负责人Vivek Mundada医生、成人神经学专家Sagar Kawale医生和麻醉专家Neha Shahane医生与Ardalan Papari医生领导下提供治疗。

Vivek Mundada医生指出：“多年来，成人SMA患者没有治愈选项。一次性的基因疗法Itvisma通过直接在脑脊液中注入缺失的SMN1基因的正常副本，从而解决了根源问题。这为以前已经失去希望的许多患者创造了新的可能。我们的患者专门弄从埃及前来迪拜接受这一治疗。”

患者在接受治疗后表示：“接受治疗的体验非常积极和舒适，注射区域没有感到疼痛。我很高兴不需要像过去那样多次打针。”

*来源： AETOSWire

Vivek Mundada医生与Medcare的多学科医疗团队（照片：AETOSWire）